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Pardaxin 肽修飾的脂質(zhì)納米顆粒靶向遞送pDNA/CRISPR-Cas9 用于基因治療
發(fā)布時間:2026-3-9【摘要】
Pardaxin 多肽是一種由 33 個氨基酸組成的小分子肽,可用于修飾脂質(zhì)納米顆粒,使其能夠通過小窩介導(dǎo)的內(nèi)吞途徑進(jìn)入細(xì)胞并靶向內(nèi)質(zhì)網(wǎng),從而幫助核酸避免在內(nèi)體/溶酶體中被降解,并促進(jìn) pDNA 或 CRISPR/Cas9 等基因載荷順利進(jìn)入細(xì)胞核,實現(xiàn)更高效的基因遞送與治療。
【中文名稱】
pardaxin 多肽修飾的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)負(fù)載pDNA或CRISPR-Cas9
【品 牌】
碳水科技(Tanshtech)
【保 存】
4℃保存
【規(guī) 格】
10mg-50mg,10mg/ml(濃度可以調(diào)節(jié))
【可提供表征】
DLS、Zeta、TEM、載藥率、包封率和釋放曲線等
【定制】
表面標(biāo)記熒光,耦聯(lián)多肽、甘露糖、蛋白、抗體和其他靶向分子;可以包裹核酸等
【產(chǎn)品特性】
1. 載體關(guān)鍵組分:pardaxin 多肽
· pardaxin 是一個由 33 個氨基酸組成的多肽,具有天然的膜穿透與細(xì)胞進(jìn)入能力。
· 其氨基酸序列為:GFFALIPKIISSPLFKTLLSAVGSALSSSGGQE。
· 該多肽具有較強(qiáng)的兩親性,可與脂質(zhì)納米顆粒表面相互作用并賦予其特定的細(xì)胞內(nèi)轉(zhuǎn)運(yùn)能力。
2. 細(xì)胞攝取機(jī)制特點
·pardaxin 能促進(jìn)脂質(zhì)納米顆粒通過 小窩介導(dǎo)的內(nèi)吞途徑(caveolae-mediated endocytosis) 進(jìn)入細(xì)胞。
· 該途徑可避免傳統(tǒng)脂質(zhì)體常見的 內(nèi)質(zhì)體/溶酶體陷阱 問題,從而減輕核酸藥物的降解風(fēng)險。
3. 靶向定位優(yōu)勢:進(jìn)入內(nèi)質(zhì)網(wǎng)(ER)
· 載體在 pardaxin 的引導(dǎo)下主要累積于 內(nèi)質(zhì)網(wǎng)(ER)。
· ER 是細(xì)胞蛋白折疊和核糖體結(jié)合的關(guān)鍵位置,有利于大分子核酸藥物的穩(wěn)定性及后續(xù)核內(nèi)運(yùn)輸。
4. 基因治療遞送優(yōu)勢
· 通過減少降解并促進(jìn)核酸的跨膜轉(zhuǎn)運(yùn),pardaxin 增強(qiáng)了 pDNA 與 CRISPR-Cas9 系統(tǒng)的遞送效率。
· 其對核進(jìn)入有輔助作用,利于基因編輯工具在細(xì)胞核內(nèi)發(fā)揮作用。
碳水科技(Tanshtech)系列產(chǎn)品(部分)
三甲基殼聚糖(TMC)修飾的脂質(zhì)體(Lipsome)包載奧沙利鉑(OXA)和依托泊苷(VP-16)
DiR近紅外染料標(biāo)記甘露糖(Man)修飾的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)負(fù)載編碼新冠病毒刺突蛋白的mRNA
GE11 多肽修飾的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)負(fù)載 CRISPR-Cas9 mRNA 和 FAM 標(biāo)記 sgRNA
N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)修飾的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)負(fù)載針對TTR基因的siRNA
膠原雜交肽(CHP)修飾的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)負(fù)載編碼肝生長因子(HGF)或抗纖維化miRNA模擬物的mRNA
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