【摘要】 

 半乳糖修飾的脂質納米顆粒（LNP），能靶向肝細胞并高效遞送編碼人凝血因子 IX（hFIX）的 mRNA，在體內實現蛋白表達恢復，用于血友病 B 的肝靶向基因治療。

 

【中文名稱】

半乳糖修飾的脂質體納米顆粒（LNP）負載 編碼人凝血因子IX（hFIX）的mRNA

【品  牌】

碳水科技（Tanshtech）

【保    存】

4℃保存

【規  格】

10mg-50mg，10mg/ml（濃度可以調節）

【可提供表征】

DLS、Zeta、TEM、載藥率、包封率和釋放曲線等

【定制】

脂質體表面標記熒光，耦聯多肽、甘露糖、蛋白、抗體和其他靶向分子；可以包裹核酸等

【產品特性】

半乳糖修飾：通過與肝細胞表面的 ASGPR 受體 特異結合，提高 LNP 在肝臟的攝取效率，實現主動靶向。

LNP 結構：常由離子化脂質、輔助脂質、膽固醇和 PEG-脂質構成，能有效保護 mRNA 不被降解并促進細胞內轉染。

負載藥物：hFIX mRNA，在肝細胞內翻譯成凝血因子 IX 蛋白，從而彌補血友病 B 患者體內該因子的缺乏。

研究方向：通過肝靶向遞送實現 體內基因表達恢復，為血友病 B 提供非病毒載體的安全有效治療途徑。

 

碳水科技（Tanshtech）系列產品（部分）

透明質酸（HA)修飾的陽離子脂質體納米顆粒（LNP)負載Cy5標記的編碼Cas9和gRNA的質粒DNA

DiR標記透明質酸（HA） 和 環狀RGD肽（cRGD）雙配體修飾的脂質體負載阿霉素（Doxorubicin）和雷公藤紅素（Celastrol）

DiD標記半乳糖修飾的脂質體負載全氟己烷（PFH）

Cy5.5標記半乳糖（Galactose）修飾的脂質體納米顆粒（LNP)負載小干擾RNA（siRNA，靶向PLK1基因）

甘露糖錨定的巰基化殼聚糖包覆脂質體 (Liposomes)負載兩性霉素B (Amphotericin B, AmB)

甘露糖（Mannose）修飾的脂質體納米顆粒（LNP）負載卵清蛋白（OVA）和CpG寡脫氧核苷酸（CpG ODNs）